原发性线粒体肌病的病人：REN001获得FDA孤儿药称号
2021-12-20 02:04 来源：滁州男科医院
Reneo Pharmaceuticals从前宣布，英国食品药品监督管理局（FDA）已授予该的公司的主要候选药物REN001疗法原发性细胞核肌腱病（PMM）的孤儿药称号。该的公司还宣布了在在进行时的针对PMM患儿的REN001临床工作的积极结果。
REN001是一款选择性PPARδ激动剂，可疗法包括PMM在内的遗传性肌腱病。PMM是细胞核遗传病引致的比较严重疾病，PMM患儿的肌腱肉功能性通常才会下降，对日常功能性转化成不利制约，并且患儿寿命才会缩短。目前尚待FDA审批的用于疗法PMM的药物。
Reneo Pharmaceuticals首席执行官Niall O’Donnell博士时说：“患上细胞核原发性肌腱病的患儿的生活受到很多层面的制约”。Reneo对患上细胞核DNA缺陷和肌腱病史的PMM患儿进行时了为期12周的临床试验（REN001研究工作）。患儿每天口服一次REN001，大多数患儿选择参加另外的36周开放标签延伸研究工作。REN001研究工作视察了步行测试和一些症状问卷的结果，该研究工作的必要性数据表明，REN001在PMM患儿中是必要的且耐受性良好。
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